Un estudio reciente de la Universidad de California en San Diego ha identificado un gen, la fosfoglicerato deshidrogenasa (PHGDH), como causa de la enfermedad de Alzheimer, revelando su inesperado papel en la alteración de la regulación génica en las células cerebrales. A este descubrimiento contribuyó la inteligencia artificial, que ayudó a visualizar la estructura tridimensional de la PHGDH, lo que permitió comprender su función más allá de su papel enzimático conocido. El estudio descubrió que niveles más altos de expresión de PHGDH se correlacionan con estadios más avanzados del Alzheimer, mientras que niveles más bajos se asocian con una menor progresión de la enfermedad. Los investigadores también identificaron una pequeña molécula inhibidora, NCT-503, que actúa sobre la función reguladora de la PHGDH sin afectar a su actividad enzimática, y que resulta prometedora para aliviar los síntomas del Alzheimer en modelos de ratón. Los resultados sugieren que intervenir en la vía regulada por la PHGDH podría prevenir la formación de placas amiloides, un rasgo distintivo de la enfermedad. El estudio pone de relieve el potencial de desarrollo de nuevos candidatos terapéuticos dirigidos a tratar la enfermedad de Alzheimer espontánea. Este trabajo supone un paso importante hacia la comprensión de las causas del Alzheimer y la mejora de las opciones terapéuticas. Los pasos futuros incluyen la optimización del NCT-503 para ensayos clínicos.
