Nedávna štúdia z Kalifornskej univerzity v San Diegu identifikovala gén fosfoglycerát dehydrogenázy (PHGDH) ako príčinu Alzheimerovej choroby, pričom odhalila jeho neočakávanú úlohu pri narušení regulácie génov v mozgových bunkách. K tomuto objavu prispela umelá inteligencia, ktorá pomohla vizualizovať trojrozmernú štruktúru PHGDH, čo viedlo k poznaniu jej funkcie nad rámec jej známej enzymatickej úlohy. Štúdia zistila, že vyššie hladiny expresie PHGDH korelujú s pokročilejšími štádiami Alzheimerovej choroby, zatiaľ čo nižšie hladiny sa spájajú so zníženou progresiou ochorenia. Výskumníci tiež identifikovali inhibítor s malou molekulou NCT-503, ktorý sa zameriava na regulačnú funkciu PHGDH’ bez toho, aby ovplyvnil jeho enzymatickú aktivitu, čo sľubuje zmiernenie symptómov Alzheimerovej choroby na myších modeloch. Zistenia naznačujú, že zásah do dráhy regulovanej PHGDH by mohol zabrániť tvorbe amyloidných plakov, ktoré sú charakteristickým znakom ochorenia. Štúdia poukazuje na potenciál pre vývoj nových terapeutických kandidátov zameraných na liečbu spontánnej Alzheimerovej choroby. Táto práca predstavuje významný krok k pochopeniu príčin Alzheimerovej choroby a k zlepšeniu možností liečby. Budúce kroky zahŕňajú optimalizáciu NCT-503 pre klinické skúšky.
