UC San Diego’da yapılan yeni bir çalışma, fosfogliserat dehidrojenaz (PHGDH) adlı bir geni Alzheimer hastalığının bir nedeni olarak tanımladı ve beyin hücrelerindeki gen düzenlemesini bozmadaki beklenmedik rolünü ortaya çıkardı. Bu keşfe, PHGDH’nin üç boyutlu yapısını görselleştirmeye yardımcı olan ve bilinen enzimatik rolünün ötesinde işlevi hakkında içgörülere yol açan yapay zeka yardımcı oldu. Çalışma, daha yüksek PHGDH ekspresyon seviyelerinin Alzheimer’ın daha ileri aşamalarıyla ilişkili olduğunu, daha düşük seviyelerin ise hastalığın ilerlemesinin azalmasıyla ilişkili olduğunu buldu. Araştırmacılar ayrıca, enzimatik aktivitesini etkilemeden PHGDH’nin düzenleyici işlevini hedef alan ve fare modellerinde Alzheimer’ın semptomlarını hafifletmede umut vaat eden küçük moleküllü bir inhibitör olan NCT-503’ü tanımladılar. Bulgular, PHGDH tarafından düzenlenen yola müdahale etmenin, hastalığın ayırt edici özelliği olan amiloid plaklarının oluşumunu önleyebileceğini göstermektedir. Çalışma, spontan Alzheimer hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan yeni terapötik adaylar geliştirme potansiyelini vurgulamaktadır. Bu çalışma, Alzheimer’ın nedenlerini anlama ve tedavi seçeneklerini iyileştirme yolunda önemli bir adımdır. Gelecek adımlar arasında NCT-503’ün klinik çalışmalar için optimize edilmesi de yer alıyor
.
